中國銀河（601881）證券發(fā)布研報稱(chēng)，細胞基因治療(CGT)是目前生物醫藥領(lǐng)域最具前景的發(fā)展方向，目前全球正處于CGT研發(fā)成果兌現期，國內外在研管線(xiàn)豐富，行業(yè)景氣度持續提升。研發(fā)創(chuàng )新方面，關(guān)注管線(xiàn)成熟度高的企業(yè)，以及臨床試驗數據較好、有突破性進(jìn)展的企業(yè)。此外，CGT外包比例較高，市場(chǎng)集中度高，CXO有望率先獲益。

　　中國銀河證券主要觀(guān)點(diǎn)如下：

　　細胞基因治療(CGT)是目前生物醫藥領(lǐng)域最具前景的發(fā)展方向，已進(jìn)入成果兌現期。CGT是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，引領(lǐng)生物制藥的新一輪浪潮，具體分為細胞治療和基因治療。CGT成藥效果好，臨床成功率高，從根源治療疾病，單次治療帶來(lái)長(cháng)期療效，為難治性疾病治療提供了新選擇，CAR-T、干細胞、TCR-T、TIL等多種產(chǎn)品近年來(lái)陸續上市。

　　國內外在研管線(xiàn)豐富，行業(yè)景氣度持續提升，關(guān)注重點(diǎn)賽道投資機會(huì )。CGT領(lǐng)域交易頻發(fā)，投融資活躍度高，中美趨勢一致。具體來(lái)看：1)CAR-T細胞治療是2013年以來(lái)腫瘤免疫治療領(lǐng)域最具突破性的療法，目前已經(jīng)有6款產(chǎn)品成功獲得中國批準上市，有多款具有潛力的產(chǎn)品也會(huì )在近期陸續推向市場(chǎng)。

　　2)2024年全球首款獲批上市的TCR-T細胞療法，晚期滑膜肉瘤ORR為43%。目前國內布局TCR-T細胞的上市公司主要包括香雪制藥和東北制藥（000597），TAEST16001注射液成為中國首個(gè)納入突破性治療品種的TCR-T藥物，II期階段性總結顯示出較好的安全性和耐受性,ORR為50%，mPFS為5.9個(gè)月。

　　3)干細胞療法是再生醫學(xué)的一個(gè)重要分支，治療范圍從白血病到惡性血液瘤，擴展到了抗衰老，罕見(jiàn)病、軟骨挫傷、心腦血管疾病等領(lǐng)域。2024年以來(lái)中美間充質(zhì)基質(zhì)細胞(MSC)療法均迎來(lái)首次獲批。

　　4)致病機制明確的罕見(jiàn)病、遺傳病和惡性腫瘤為基因治療最主要的適應癥。Ultragenyx Pharmaceutical2024年12月已向美國FDA提交了生物制品許可申請(BLA)，用于治療IIIA型黏多糖貯積癥患者。諾思蘭德基因治療藥物NL003上市申報獲受理，有望2025年上市。

　　 CGT外包比例較高，市場(chǎng)集中度高，CXO有望率先獲益。CGT技術(shù)機制復雜、工藝開(kāi)發(fā)難度大門(mén)檻高、法律法規監管?chē)揽�、產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗和平臺技術(shù)不足等因素，使得細胞與基因治療行業(yè)對CXO的需求高于傳統制藥。據J.P.Morgan統計，基因治療外包滲透率超過(guò)65%，遠超傳統生物制劑的35%。

　　風(fēng)險提示

　　醫藥消費能力增長(cháng)不足的風(fēng)險；創(chuàng )新藥醫保支付等政策不及預期的風(fēng)險；地緣政治帶來(lái)的全球訂單轉移風(fēng)險；集采或收費降價(jià)超出市場(chǎng)預期的風(fēng)險。