6月17日晚間，榮昌生物(688331)發(fā)布公告，公司產(chǎn)品泰它西普(商品名：泰愛(ài))獲得歐盟委員會(huì )授予的孤兒藥資格認定，用于治療重癥肌無(wú)力。

　　公告稱(chēng)，泰它西普是全球首個(gè)上市的治療重癥肌無(wú)力的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng )新藥，在重癥肌無(wú)力中，病理性B細胞會(huì )產(chǎn)生攻擊神經(jīng)肌肉接頭處蛋白(如乙酰膽堿受體AChR、肌肉特異性酪氨酸激酶MuSK等)的自身抗體，而泰它西普則通過(guò)同時(shí)阻斷BLyS和APRIL信號通路，能夠更有效地抑制異�；罨�的B細胞，減少致病性自身抗體的產(chǎn)生，從而有望從源頭上干預重癥肌無(wú)力的疾病進(jìn)程。

　　據介紹，重癥肌無(wú)力是一種由自身抗體介導、獲得性神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙的罕見(jiàn)自身免疫性疾病。國際重癥肌無(wú)力基金會(huì )(MGFA)及研究數據顯示，全球MG患病率約為每10萬(wàn)人15—25例，在歐盟符合罕見(jiàn)病(患病率低于萬(wàn)分之五)定義。

　　盡管現有治療(如膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及靶向生物制劑)可在一定程度上控制癥狀，但仍有部分患者療效不佳、無(wú)法耐受長(cháng)期治療副作用或疾病反復發(fā)作，重癥肌無(wú)力領(lǐng)域仍存在重大未滿(mǎn)足的臨床需求。

　　榮昌生物表示，基于本次歐盟委員會(huì )授予的孤兒藥資格認定，泰它西普在歐盟將享有包括研發(fā)方案科學(xué)建議、部分費用減免、上市申請費用優(yōu)惠，以及獲批后十年的市場(chǎng)獨占期等一系列政策支持，這將有力推動(dòng)泰它西普重癥肌無(wú)力適應癥在歐盟開(kāi)發(fā)進(jìn)程。

　　證券時(shí)報記者注意到，泰它西普是榮昌生物的核心產(chǎn)品之一。就在幾天前，榮昌生物宣布收到國家知識產(chǎn)權局下發(fā)的《藥品專(zhuān)利權期限補償審批決定》，稱(chēng)其核心產(chǎn)品泰它西普注射液獲1827天專(zhuān)利補償，保護期從2027年6月15日延長(cháng)至2032年6月15日。

　　此前在2021年3月，泰它西普獲國家藥監局批準用于中重度系統性紅斑狼瘡(SLE)治療，成為全球首款針對SLE的雙靶點(diǎn)生物制劑。關(guān)鍵性臨床數據顯示，泰它西普高劑量組治療48周的系統性紅斑狼瘡反應指數(SRI)達79.2%，較安慰劑組(32.0%)顯著(zhù)提升。泰它西普于2022年底納入國家醫保目錄。

　　2024年7月，泰它西普獲批第二個(gè)適應癥，用于類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎治療，進(jìn)一步拓寬在自身免疫疾病領(lǐng)域的應用場(chǎng)景。2025年5月，泰它西普斬獲其第三個(gè)適應癥，獲國家藥監局批準，與常規治療聯(lián)合用于抗AChR抗體陽(yáng)性的成人全身性重癥肌無(wú)力(gMG)患者，成為全球首個(gè)治療重癥肌無(wú)力的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)生物藥。

　　據弗若斯特沙利文數據，全球MG患者約120萬(wàn)人，中國占22萬(wàn)。中國重癥肌無(wú)力市場(chǎng)規模預計從2020年的0.46億美元增至2025年的2.5億美元。

　　截至2025年，泰它西普在中國已獲批系統性紅斑狼瘡、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎和重癥肌無(wú)力三大適應癥。2024年年報披露，泰它西普2024年銷(xiāo)售額達9.77億元，同比增長(cháng)94.87%。